精密1塩基ゲノム編集技術による新規遺伝子治療法の開発
キーワード:ゲノム編集
2022.04~2025.03.
川又 理樹(カワマタ マサキ) | データ更新日:2023.11.22 |
主な研究テーマ
活性調節型CRISPR-Cas9の開発と遺伝子治療
キーワード:CRISPR-Cas9、ゲノム編集、ES細胞
2017.04.
キーワード:CRISPR-Cas9、ゲノム編集、ES細胞
2017.04.
誘導肝前駆細胞の新規作製法の開発
キーワード:肝細胞、細胞運命転換
2020.11~2021.06.
キーワード:肝細胞、細胞運命転換
2020.11~2021.06.
2重標識法による新規lineage tracingシステムの開発
キーワード:細胞標識技術、ゲノム編集
2020.04~2022.03.
キーワード:細胞標識技術、ゲノム編集
2020.04~2022.03.
肝細胞癌の起源細胞の同定
キーワード:肝細胞癌、癌幹細胞、リニエージトレーシング
2016.05.
キーワード:肝細胞癌、癌幹細胞、リニエージトレーシング
2016.05.
従事しているプロジェクト研究
領域限定1塩基ゲノム編集法による革新的遺伝子治療法の確立
2023.04~2026.03, 代表者:川又理樹, 九州大学 生体防御医学研究所, 日本
現在の技術では困難な精密1塩基編集技術の確立を通して、遺伝性疾患の新規治療法を開発する。.
2023.04~2026.03, 代表者:川又理樹, 九州大学 生体防御医学研究所, 日本
現在の技術では困難な精密1塩基編集技術の確立を通して、遺伝性疾患の新規治療法を開発する。.
蛍光局在+バーコード二重標識による新規lineage tracing法の開発
2021.04~2023.03, 代表者:川又理樹, 生体防御医学研究所 器官発生再生学分野, 九州大学.
2021.04~2023.03, 代表者:川又理樹, 生体防御医学研究所 器官発生再生学分野, 九州大学.
ゲノム編集細胞の蛍光+DNAバーコード二重標識技術開発による組織構築原理の解明
2020.04~2022.03, 代表者:川又 理樹, 九州大学 生体防御医学研究所 器官発生再生学分野.
2020.04~2022.03, 代表者:川又 理樹, 九州大学 生体防御医学研究所 器官発生再生学分野.
アレル特異的mutation蛍光可視化技術による超高精度ゲノム編集法の開発
2018.04~2020.03, 代表者:川又理樹, 九州大学 生体防御医学研究所 器官発生再生学分野, 新学術領域研究(研究領域提案型) 共鳴誘導で革新するバイオイメージング (日本)
総額 1040万円.
2018.04~2020.03, 代表者:川又理樹, 九州大学 生体防御医学研究所 器官発生再生学分野, 新学術領域研究(研究領域提案型) 共鳴誘導で革新するバイオイメージング (日本)
総額 1040万円.
活性調節型CRISPR/Cas9による完全遺伝子修復治療法の開発
2018.10~2021.03, 代表者:川又理樹, 九州大学 生体防御医学研究所 器官発生再生学分野, AMED 再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業 (日本)
総額:3600万円.
2018.10~2021.03, 代表者:川又理樹, 九州大学 生体防御医学研究所 器官発生再生学分野, AMED 再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業 (日本)
総額:3600万円.
研究業績
主要原著論文
1. | Masaki Kawamata, Hiroshi I. Suzuki, Ryota Kimura, Atsushi Suzuki, Optimization of Cas9 activity through the addition of cytosine extensions to single-guide RNAs., Nature Biomedical Engineering, 10.1038/s41551-023-01011-7, 7, 762-691, Accepted: 17 February 2023, 2022.04, [URL], The precise regulation of the activity of Cas9 is crucial for safe and efficient editing. Here we show that the genome-editing activity of Cas9 can be constrained by the addition of cytosine stretches to the 5′-end of conventional single-guide RNAs (sgRNAs). Such a ‘safeguard sgRNA’ strategy, which is compatible with Cas12a and with systems for gene activation and interference via CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats), leads to the length-dependent inhibition of the formation of functional Cas9 complexes. Short cytosine extensions reduced p53 activation and cytotoxicity in human pluripotent stem cells, and enhanced homology-directed repair while maintaining bi-allelic editing. Longer extensions further decreased on-target activity yet improved the specificity and precision of mono-allelic editing. By monitoring indels through a fluorescence-based allele-specific system and computational simulations, we identified optimal windows of Cas9 activity for a number of genome-editing applications, including bi-allelic and mono-allelic editing, and the generation and correction of disease-associated single-nucleotide substitutions via homology-directed repair. The safeguard-sgRNA strategy may improve the safety and applicability of genome editing.. |
2. | Masaki Kawamata, Takahiro Ochiya, Generation of genetically modified rats from embryonic stem cells, PNAS, 107, 32, 14223-14228, 2010.08. |
3. | Masaki Kawamata, Yutaka Tonomura, Tadashi Kimura, Yukihiko Sugimoto, Teruyuki Yanagisawa, Katsuhiko Nishimori, Oxytocin-induced phasic and tonic contractions are modulated by the contractile machinery rather than the quantity of oxytocin receptor, Am J Physiol Endocrinol Metab, 292, 4, 992-999, 2007.04. |
主要学会発表等
学会活動
学会大会・会議・シンポジウム等における役割
2022.09.23~2022.09.25, 第2回反分野的生物医療学会, 学会幹事、セッション座長(9/23)、パネリスト(パネルディスカッション 9/25).
2022.11.30~2022.11.30, 第45回日本分子生物学会年会, ワークショップのオーガナイザー.
2020.04~2023.06.20, Scienc-ome, 運営員(幹事).
2021.06.16~2021.06.18, 日本ゲノム編集学会 第六回総会, 学会の運営員、「セッション1:ゲノム編集の医療応用」の座長.
2017.10.31~2017.11.01, The 27th Hot Spring Harbor International Symposium, シンポジウムの運営、司会進行、懇親会の企画や幹事を行った。.
2016.07.11~2016.07.12, 第19回生医研リトリート2016, 事務、運営、司会進行.
学術論文等の審査
年度 | 外国語雑誌査読論文数 | 日本語雑誌査読論文数 | 国際会議録査読論文数 | 国内会議録査読論文数 | 合計 |
---|---|---|---|---|---|
2022年度 | 1 | 0 | 0 | 0 | 1 |
2021年度 | 1 | 1 | |||
2019年度 | 1 | 1 | |||
2017年度 | 2 | 2 | |||
2016年度 | 2 | 2 |
その他の研究活動
海外渡航状況, 海外での教育研究歴
Boston Children's Hospital, Harvard University, Harvard Stem Cell Institute, UnitedStatesofAmerica, 2013.07~2016.04.
受賞
最優秀賞, 第1回 FBCAP Innovation Contest, 2023.02.
ポスター賞、優秀賞, 日本ゲノム編集学会第7回大会, 2022.06.
最優秀発表賞, 新学術領域 第四回若手ワークショップ(細胞ダイバース), 2022.01.
研究資金
科学研究費補助金の採択状況(文部科学省、日本学術振興会)
2023年度~2025年度, 基盤研究(B), 代表, 領域限定1塩基ゲノム編集法による革新的遺伝子治療法の確立.
2021年度~2022年度, 挑戦的研究(萌芽), 代表, 蛍光局在+バーコード二重標識による新規lineage tracing法の開発.
2021年度~2022年度, 挑戦的研究(萌芽), 代表, 蛍光局在+バーコード二重標識による新規lineage tracing法の開発.
2020年度~2021年度, 新学術領域研究, 代表, ゲノム編集細胞の蛍光+DNAバーコード二重標識技術開発による組織構築原理の解明.
2018年度~2019年度, 新学術領域研究(研究領域提案型), 代表, アレル特異的mutation蛍光可視化技術による超高精度ゲノム編集法の開発.
2017年度~2018年度, 若手研究(B), 代表, 肝臓生着因子同定による移植型培養肝細胞の開発.
科学研究費補助金の採択状況(文部科学省、日本学術振興会以外)
2018年度~2020年度, AMED 国立研究開発法人日本医療研究開発機構, 代表, 活性調節型CRISPR/Cas9による完全遺伝子修復治療法の開発.
競争的資金(受託研究を含む)の採択状況
2021年度~2021年度, 福岡県新製品・新技術創出研究開発支援事業, 代表, 安全で効率的なゲノム編集を可能にする活性調節gRNAの汎用性拡張に向けた研究.
寄附金の受入状況
2022年度, 九州・大学発ベンチャー振興会議, 九州・大学発ベンチャー振興会議ギャップ資金/「活性調節ゲノム編集プラットフォームによる新規遺伝子治療法の開発と実用化」.
2021年度, ふくおかフィナンシャルグループ, キューテック研究開発助成金/安全装置搭載ゲノム編集法による革新的遺伝子治療プラットフォームの開発
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2017年度, 公益財団法人福岡県すこやか健康事業団, 平成28年度がん研究助成金
新規 lineage tracing システムによる肝臓癌起源細胞の同定.
新規 lineage tracing システムによる肝臓癌起源細胞の同定.
2017年度, (公財)武田科学振興財団, (公財)武田科学振興財団 「2017年度 医学系研究奨励」
胚盤胞補完法による異種キメラ肝臓の作製.
胚盤胞補完法による異種キメラ肝臓の作製.
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